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    Alexion 8.55亿美元收获罕见病20年来新疗法

    发文时间:2018-04-13 04:31 文章来源:未知 作者:admin666

      今日,Alexion Pharmaceuticals宣布计划以8.55亿美元的价格收购瑞典生物医药公司Wilson Therapeutics,将治疗威尔逊病(Wilson disease)的新药WTX101收入囊中,以扩大其研发管线。

      威尔逊病是一种罕见的慢性遗传病,因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。在正常情况下,肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在威尔逊病患者中,遗传突变使这种胆汁排泄途径失效,导致过量的铜在肝细胞中累积,并最终超过身体的安全储存能力,引起细胞损伤。当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时,这些铜会释放到血液中,并可能在其它器官积累,包括中枢神经系统。如果不治疗,这种疾病会导致严重的肝脏、神经和精神症状,甚至可能致命。目前的标准治疗方法时用金属螯合剂除去血清中的铜,随后用锌进行维持治疗,防止再次累积。该领域已经有20多年没有任何获批的新疗法,这些患者仍有尚未满足的重大医疗需求。

      Wilson Therapeutics致力于为罹患罕见铜介导疾病的患者开发新型治疗方法。其候选药物WTX101(双胆碱四硫代钼酸盐)是一种“first-in-class”的口服铜结合剂,目前正处于3期研发阶段,作为威尔逊病的一种新疗法。与目前的治疗不同的是,WTX101通过与铜和白蛋白形成三元复合物提供了另一种铜蛋白结合机制。因此,WTX101可以同时解毒肝脏和血液中过量的铜,并通过胆汁排泄,促进铜的清除。WTX101对铜的亲和力比其它螯合剂高10000倍,这能从根本上解决这一疾病的病因。值得一提的是,该药物已经获得美国FDA颁发的快速通道资格和孤儿药资格,也获得了欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格。

      “威尔逊病是一种罕见的疾病,可导致严重的肝病,包括肝硬化和急性肝衰竭,以及衰弱的神经疾病,如运动受损,步态、言语、吞咽和精神障碍等。WTX101是一种创新产品,可以解决该疾病的潜在病因,并有可能重新定义威尔逊病的治疗标准。这一领域在过去的20多年中都没有新的治疗方法,”Alexion首席执行官Ludwig Hantson博士说:“鉴于Alexion目前临床和推广在代谢和神经疾病领域的关注,收购Wilson Therapeutics对Alexion来说是一个强有力的战略契机,也是重建我们临床管线的重要的第一步。”

    ▲Wilson Therapeutics首席执行官Jonas Hansson先生(图片来源:Wilson Therapeutics官方网站)

      Wilson Therapeutics首席执行官Jonas Hansson先生表示:“Alexion是罕见病领域的全球领先企业,在为罕见病患者开发和推广治疗方面取得了良好的记录,这使他们成为理想的合作伙伴,将WTX101带给全球的威尔逊病患者。”

     

      参考资料:

      [1] Alexion Purchases Wilson Therapeutics for $855M: Expands Pipeline

      [2] Alexion To Acquire Wilson Therapeutics

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